药谷ME&WE | 微知卓潘国宇:专注肝病治疗领域,“见微知著”



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当前,国内生物医药财富成长进入新的汗青阶段,原始立异、开放融合成为新的行业要害词。2023年9月25日-28日,以“立异力量·全球共享”为主题的第三届张江生命科学国际立异峰会将在张江科学礼堂拉开帷幕。值此峰会揭幕之际,“张江药谷”微信公家号采访了10位在张江追逐妄想、拼搏奋斗的逐梦者和新锐创业者,以期透过他们的视角,还原一个更鲜活的张江药谷,“解锁”中国立异药财富的成长之道。

















微知卓 潘国宇





















肝衰竭治疗未被知足的临床需求伟大,市场规模达千亿元。成立于2015年10月的微知卓生物,专注于研发重症肝脏疾病的细胞疗法与再生医学。


微知卓创始团队来自中科院、Novartis、City of Hope等国际一流科研院所、制药公司及临床中心。微知卓创始人、董事长潘国宇,亦是如斯。


在竣事明尼苏达大学博士后研究工作后,2007年,潘国宇选择入职诺华制药公司。2011年,他开启回国之旅,并于同年入选中国科学院“百人规划”,到场中国科学院上海药物研究所安评中心。



“无论是在诺华,照样在微知卓,我一向从事着肝脏代谢毒性相关的工作。”谈及初心,潘国宇持续说:“微知卓成立的初志,就是进展用我们的手艺去匡助身患肝脏疾病的病人,减轻他们的病痛。”


戳上方视频认识微知卓创始人、董事长潘国宇与中国首个获批临床的生物人工肝产物降生的幕后故事






01

“我们给了肝脏病人一个全新的或者性”


肝脏疾病的最终形态跟癌症纷歧样。癌症的好多问题是难以逆转的,但在肝脏疾病治疗方面,肝移植的体式能够使病人重获新生。据潘国宇透露,微知卓第一个研发管线是生物人工肝,第二个是细胞移植。


2022年11月,微知卓的生物人工肝产物在国内获批临床试验,用于治疗乙型病毒性肝炎等引起的慢加急性肝衰竭。


“我们相当于给了肝脏病人一个全新的或者性。”潘国宇透露,“对于肝晕厥的病人,体内毒素无法消灭,体内情况恶化按捺了肝脏再生的或者性。生物人工肝的感化就是在体外供应一个撑持装配,匡助患者改善体内情况。如许,他们的肝脏功能有或者部门恢复,从而提高存活率”。


据介绍,该产物估计将在近期正式开展临床研究。生物人工肝手艺是从实验室的根蒂研究成长起来的泉源立异,是真正意义上的First-in-Class(原始立异)。然而,在新治疗方案面世之前,微知卓面临的挑战也不少。


对此,潘国宇坦言:“归根结底,微知卓的产物属于以细胞为主的药械组合产物。作为一款全新的产物,它面临的挑战包罗若何维系整个生产工艺的不乱性,若何竖立合适的质量掌握尺度以及正式进入临床研究之后,病人的复杂性或者要多于临床前实验。”



由此可见,无论是在药学方面,照样质量掌握以及后期的临床方面,微知卓都面临着分歧水平的挑战。但采访中,潘国宇透露,他和团队有决心战胜这些挑战。



02

壮大的团队实力,是微知卓的底气之一

在团队艰辛卓绝的奋斗下,经由自研试探、叨教外部专家以及与监管部门频仍交流,微知卓“三管齐下”,最终在2017年竖立了属于本身的GMP厂房,逐渐拥有较为完整且规范的产物生产流程和质控流程。


潘国宇说:“能够非常高傲地说,至少在肝脏细胞范畴,这种大规模的细胞生产跟质控,微知卓是今朝做得最好的团队之一。”


人才盈余,是财富成长的根本。立异药研发,人才是必弗成少的资源之一。“若是我们只是需要某一方面的人才,好多处所都能够知足。但张江的奇特性在于这里有好多跨范畴的综合型人才,和雄厚的财富资源。小分子、大分子靶向疗法、细胞和基因治疗,以及好多新颖的疗法都在张江遍地开花。”谈及张江,潘国宇如是说。


03

从事立异药研发工作,要常存敬畏之心

生物医药不是一个单线系统,而是一个工业化系统。正如潘国宇所说:“我们从事的事业不只是种一棵树,而是打造一片丛林,这是一个宏大的系统工程。工程必然是要有纵向横向的关联,不光仅是在手艺方面,还牵扯到整个财富甚至金融系统的支撑,所所以一个非常复杂的有机体。”


在他看来,中国医药财富的立异趋势是弗成反对的。早期仿制药的成长,为现在立异药的蓬勃成长奠基了人才根蒂甚至整个工业系统根蒂。“现在,整个中国的药物研发已经进入了从‘量变’到‘质变’的拐点阶段。有了前期的大量储蓄,相信很快就会从形式上的仿制、概念上的仿制进入到全新的阶段。”


关于微知卓的将来,潘国宇表达了他的进展:“我们会尽快把第一个产物实现财富化,第二个产物则会尽快跟进。在适应症方面,我们首先会匡助对照严重的患者,然后匡助病情稍微轻一点的患者。”



立异药的科研工作与生命亲切相关。一个词——“敬畏”早就在潘国宇的心中深深扎根。这颗敬畏之心,既是对生命的敬畏,也是对整个科学的敬畏。



话及此,潘国宇直言:“肝脏是人体内独一具有很强再生功能的器官。若是在肝脏疾病的整个成长周期内,早期有细胞移植,中期有生物人工肝,好多病人或许不会成长到肝癌晚期,甚至不需要使用肝移植这个昂贵的最终手段。我们进展做一点小事,由小见大去地匡助患者,同时也让眷属们获得快慰。无论若何,从事立异药研发工作,应该始终连结敬畏之心。对微知卓而言,我们进展人人敬业起劲,奋不顾身。


见“微知卓”,臻于至善。微小的细胞,也有鸿文为。


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