行业资讯丨FDA批准！美国首个体内CRISPR基因编辑疗法开展3期临床

10月18日，Intellia Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：NTLA）公布，美国食品药品治理局（FDA）已经核准了该公司用于治疗转甲状腺素（ATTR）淀粉样变性伴心肌病的NTLA-2001的新药临床试验（IND）申请。NTLA-2001是一种基于CRISPR的体内基因编纂候选药物，其全球3 期研究估计将于2023岁尾启动，这将为美国首次开展体内基因编纂治疗的要害性研究摊平了道路。

这家由诺贝尔奖获得者Jennifer Doudna结合开办的生物手艺公司尚未在美国开展过研究。美国临床试验数据库显露，Intellia在英国、法国、新西兰和瑞典进行的ATTR淀粉样变性治疗早期试验招收了悉数72名患者。估计III期试验将与Alnylam公司斥地的治疗统一种疾病的RNA疗法Amvuttra的试验雷同。该研究在全球局限内招募了655 名患者，其首要终点是测量接管治疗与抚慰剂治疗的患者因心力弱竭导致的灭亡和住院等事件。

Intellia总裁兼首席执行官John Leonard博士说：“NTLA-2001的IND申请获得FDA核准后，我们就能够在美国启动要害的3期试验，这标记着首个基于CRISPR的体内候选药物起头进入后期临床斥地阶段。这是Intellia和我们的合作方Regeneron迈出的又一主要步伐，我们的方针是竖立治疗ATTR淀粉样变性的新尺度。我们等候着期近将于11月9日投资者德律会议上分享有关3期研究的更多信息。”

Intellia研发管线

NTLA-2001以诺贝尔奖获得者CRISPR/Cas9手艺为根蒂，有或者成为治疗ATTR淀粉样变性病的第一种单剂量疗法。NTLA-2001 是第一种经由全身给药或静脉打针来编纂人体内基因的 CRISPR 候选疗法。Intellia公司专有的非病毒..行使脂质纳米颗粒向肝脏输送由两部门构成的基因组编纂系统：针对致病基因的特异性指导RNA和编码Cas9酶的信使RNA，Cas9酶负责执行正确编纂。靠得住的临床前和临床数据显露，体内靶基因失活后，转甲状腺素（TTR）会深度和持久地削减，这支撑了NTLA-2001作为单次给药疗法的潜力。Intellia 主导 NTLA-2001的斥地和贸易化，这是与Regeneron开展的多靶点发现、斥地和贸易化合作的一部门。NTLA-2001的全球1期试验是一项开放标签、多中心、分两部门的研究，对象是患有遗传性转甲状腺素淀粉样变性伴多发性精神病（ATTRv-PN）或转甲状腺素淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）的成人患者。