点亮“科技树”——欧洲药品管理局(EMA)公布2020新药授权建议（一）

EMA为了保护患者安全，会在新药上市后，持续监测药物质量以及收益—风险平衡，2020年新发布的安全建议包括：

1.限制使用的建议：患有脑膜瘤或者有脑膜瘤病史的患者禁止使用醋酸环丙孕酮，患病风险随着醋酸环丙孕酮累积剂量的增加而增加，建议限制醋酸环丙孕酮的使用。

2.更新产品信息：已有证据表明，吸入性的氟喹诺酮类药物可能会增加心脏瓣膜反流/功能不全的风险，建议更新氟喹诺酮类抗生素的产品信息。

3.更新安全建议：建议更新治疗更年期症状的激素替代疗法（HRT）的安全信息，最新的依据是2019年8月发布在《柳叶刀》上的一个大型研究报告，该报告证实了使用HRT的女性患乳腺癌的已知风险较高，结果表明，如果使用HRT超过5年，停止HRT后，风险可能会持续增加10年或者更久。

包括癌症、抗感染、循环系统、免疫学等领域

新药的审批对促进公共卫生至关重要，它们为治疗疾病带来了新的希望，EMA总结了2020年获批的部分药品，他们对各自治疗领域都有着重要意义。

癌症

Blenrep：用于治疗对免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和CD-38单克隆抗体治疗产生耐药性以及难治愈的多发性骨髓瘤成年患者。

Rozlytrek：用于治疗神经营养酪氨酸受体激酶基因融合的实体瘤患者，或ROS1阳性的晚期非小细胞肺癌患者。

Tecartus：用于治疗患有罕见的白细胞癌—套细胞淋巴瘤（MCL）的成年患者，推荐他们在疾病复发或经过多种治疗方案后仍无法有效控制病情时使用。

内分泌系统

Givlaari：是治疗12岁及以上青少年及成人中的急性肝卟啉症（AHPs）的推荐治疗方法。

Rybelsus：用于治疗患有2型糖尿病的成人，它可以作为除饮食和运动外的辅助手段，用来控制血糖。它是第一个GLP-1受体激动剂治疗方法——针对2型糖尿病患者的非胰岛素药物（口服药），为患者提供了不用注射治疗的选择。

感染

Rekambys和Vocabria：联合用药治疗人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）感染的患者。这两种药物是首批采用长效注射制剂的抗逆转录病毒药物。

免疫系统

Idefirix：是等待器官移植，但对供体组织高度敏感患者的推荐治疗方案。

神经系统

Libmeldy：治疗异染性脑白质营养不良（MLD），这是一种影响神经系统的罕见遗传性代谢性疾病。

Zolgensm：用于治疗患有脊髓肌肉萎缩的婴幼儿，这是一种罕见且十分致命的遗传性疾病，会导致肌肉无力并且逐渐丧失运动能力。

呼吸系统

Enerzair和breezhaler：首个哮喘三联疗法，还包括一个可以收集患者相关数据的电子传感器。

Kaftrio：治疗囊性纤维化的首个三联疗法，用于治疗囊性纤维化跨膜传导调节器（CFTR）基因F508del突变的同源基因或CFTR基因F508del最小功能（MF）突变的异源基因的12岁及以上患者。

泌尿系统

Oxlumo：用于治疗罕见的遗传性疾病原发性高草酸尿症1型。

疫苗

Zabdeno和Mvabea是一种新疫苗的两个组成部分，预防一岁及以上的人感染埃博拉病毒。

EMA在保证高质量、安全和有效性的前提下，加快开发和批准了疫苗与新的治疗方法，为应对COVID-19做贡献，包括了缩短评估时间和采用滚动审查。

2020年6月，CHMP建议授予Veklury（瑞德西韦）有条件的上市授权，用于治疗COVID-19以及12岁以上需要补充氧气的肺炎人群；12月，Gilead Sciences公司向EMA提供了更多关于药品质量、有效性和安全性的数据以及Veklury形成的最终研究报告，..建议修改Veklury的更精确的产品信息说明，确定在哪些条件下，可以让需要补充氧气的COVID-19患者使用它，EMA也正在加紧评估其他数据。

2020年9月，..完成了研究结果审查，认为皮质类固醇药物地塞米松可以治疗COVID-19患者。氯喹和羟氯喹也已经获批治疗疟疾和某些自身免疫性疾病，鉴于严重的副反应风险，EMA建议密切关注接受氯喹或者羟氯喹治疗的COVID-19患者。

2020年12月，EMA的人类药物..（CHMP）为预防新冠，建议授予BioNTech和Pfizer疫苗有条件的..授权。但是要求企业继续提供其临床试验结果，包括保护持续时间有多长；疫苗对长期暴露在COVID-19条件下的预防效果如何；对免疫低下者、儿童和孕妇的保护效果如何；能否预防无症状病例等问题。此外，欧盟当局也会开展独立研究，提供更多关于疫苗长期安全性和效益的信息。截至年底，美国Moderna公司的（mRNA-1273）COVID-19疫苗也正在接受EMA的评估，此外，AstraZeneca和牛津大学合作开发的疫苗、Janssen Cilag开发的疫苗正在接受滚动审查。

2020年7月，EMA人类药物..（CHMP）通过了dapivirine..环（dapivirine Vaginal Ring）的审核，用于降低感染人类免疫缺陷病毒Ⅰ型（HIV-1）的风险。在不使用、不能使用或者无法获得口服暴露前预防（PrEP）时，将环放于..内，可以在28天里面缓慢释放抗逆转录病毒药物dapivirine。

医药研发和生产是全球性的，对于监管机构来说，应建立完备的质量标准体系。欧洲药品管理局（EMA）作为全球最“资深”的药监机构，具有严格完善的药品审批、评估、评价体系，其优秀的质控和前瞻性的眼光一直被誉为医药行业的“指路明灯”。

欧盟2020年发布的新药授权建议，给未来全球罕见病治疗、慢性病的替代疗法带来新的可能，也期待后续可以披露更多有价值的信息，造福人类。