国内70万一针的特效药国外只卖200多？天价药救命难，问题在哪里

来源 | 金融投资报

在《我不是药神》引起热议许久之后，近日，一则有关“天价孤儿药”的消息再度成为人们热议的焦点。

其中，一款名为诺西那生钠（Spinraza）的罕见病特效药“一针的价格竟然高达70万元。有网友从澳洲了解到，在当地该药一针价格只需要41澳元，约合人民币280元”的说法，很快引起关注，并有迅速登上热搜。

消息也引来无数网友好奇，国内外如此大的价格差距，难道是又有黑心中间商在从中“赚差价”？同时，普通人面对“天价”救命药，又该如何寻找出路？

200多元一针进口药卖70万？

“孤儿药”太贵难“救命”

针对罕见病的特效药又称“孤儿药”，报道中这款“孤儿药”针对的罕见病叫做脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy，SMA)，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，在新生儿中发病率约为 1/6000-1/10000。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。

查询资料发现，这种罕见病国内虽比较容易诊断出来，但在诺西那生钠上市之前，却是长期无药可治，甚至全世界范围内，对SMA的治疗措施也仅限呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗。

直到2019年2月22日，诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)，并成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物，整个审批周期不到6个月（173天）。

彼时，诺西那生钠注射液的高价便已“赫赫有名”，还有报道称其创下中国药品售价新纪录：在国内售价则达到每支69.7万元！

对比美国，该药定价为每针12.5万美元（约87万元人民币），首年需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年的费用降低一半至37.5万美元。

而网传的诺西那生钠“在澳大利亚卖41美元”的说法，实际并不准确。

根据资料，诺西那生钠注射液此前被纳入澳大利亚药品..计划，政府采购单支价格为11万澳元（约55万元人民币），报销后自费的部分为41美元，并非售价41美元。

如此看来，诺西那生钠的高价，并非黑心中间商赚差价，而是真有如此高的定价，而且它还不是定价最高的……

相对于诺西那生钠需要每年持续治疗的药物，国际上还有一款叫“Zolgensma”的药物可以一次性治疗SMA，但价格却是“天价中的天价”，达210万美元（约1500万元人民币），而该药仅在欧盟、美国、..等上市。

作为..国内价格最贵的药物，该药在..的价格为1.67亿日元（约1100万元人民币），于2020年5月由..厚生劳动省列为公共医疗保险适用对象。

面对此前难以治疗的罕见病，特效药出现的消息无疑是不少家庭的救命稻草，但“救命药”的价格，却已然高到了一般家庭负担不起的程度……

有医院医生表示，其每年收治相关患儿家庭中，99%都支付不起诺西那生钠注射液的费用，只能采取保守治疗。

那么，国外已有国家和地区将之纳入医保，为何国内却没有动作？而将救命药价格定价如此之高，药企是不是也该“背锅”呢？

为何药企难降价

医保难纳入？

随着更多消息曝出，人们的争论焦点也在不断分化。

8月5日，#医保局回应一针药卖70万#成为热搜话题。相关部门工作人员回应称，去年开始国家就在和药企谈判，但因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。因为国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。

换言之，这是考虑到部分欠发达地区基金可能负担不起相关高价药，如果强行纳入国家医保目录，可能导致该地区保障不了其他基础疾病，还可能造成地方经济压力。

这种情况下，有人开始为社保“叫屈”，说这并非“不作为”。

8月6日，诺西那生钠的研发和制造商渤健（BioGen）回应表示，根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。但诺西那生钠注射液是在2019年被批准在中国上市，因此不符合相关要求。

对此也有业内人士表示，这是因为国外引进的药物，特别是针对罕见疾病的药物，需要一定时间检验是否真的有效，最终能否纳入医保目录，也由国家医保局决定。

事实上，虽然部分“孤儿药”未纳入全国性的医保目录，也已有部分地区已对此展开了行动。

如浙江方面就在2019年底出台有关“罕见病用药保障机制”的地方新政：建立浙江省罕见病用药保障基金，资金来源按每年每人2元标准出自大病保险基金，而罕见病患者每年用药依据年度费用按比例报销，个人自付费用上限为10万。

另一方面，也有观点表示，不能把“高价”的锅全都甩给药品研发公司，因为研发成本摆在那里。

有资料显示，前文提到出售价格1500万元药剂的诺华制药，在1997-2011年间的总研发费用为836亿美元，但最终被批准上市的新药仅21种，平均每个新药的研发费用约40亿美元，且不是每个新药都能卖到40亿美元收回成本。

在分析看来，研发小规模人群的治疗方案，对于制药企业来说，存在这高失败率和高研发成本，获利预期较低，风险较大等问题。

这种情况下，药企如果不能在专利期内收回成本，取得回报，则有可能不会再去研发“孤儿药”。

引进药品、纳入医保加速

还需更多支持自主创新研发

研发成本高，并不意味着药企就可以“漫天要价”，像是此次诺西那生钠的价格“谈不下来”，就有相关人员回应称是因为“该药处于垄断状态”。

换言之，如果能引入其他企业一起竞争，药价想要降下来也并非不可能。像早前就有国内厂家生产的药品，在纳入医保目录的竞争中击败药品原研厂家，据传药价为原研药的八分之一。

而以诺西那生钠为例，虽然早前是唯一能够治疗SMA的药物，但眼下也已然出现了竞争者，虽然竞争者是一次性治疗，价格目前更贵……

另一方面，部分新药处在专利保护期时，其他厂商不得进行仿制，如此才能保证相关企业有机会获得研发收益，是药企研发新药的动力之一。且类似印度强行仿制专利期内新药的政策，在国际争议很大，国内虽也有药品专利强制许可制度，但也仅限于紧急状态，至今未有强制许可的先例。

因此也有观点表示，目前不少“孤儿药”都掌握在国外公司手中，且处于垄断地位，想要打破这种局面，国内也有必要多加支持相关药物的自主创新研发。

事实上，此次事件还引出了不少医药相关专业学生的吐槽：“学药”之后就业方向迷茫、毕业搞研究工资不如销售……

好在，近年来国内也在“孤儿药”的研发、引进、纳入医保等方面，推出了更进一步的措施。

2018年5月，国家卫生健康..、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等五部门联合制定了《第一批罕见病目录》，这也是国内首次对罕见病进行明确。第一批纳入目录的罕见病共121种，脊髓性肌萎缩症就在其中。

业内人士表示，对医保等政府部门来说，纳入目录内的病种在优先审评审批、免临床试验或有条件审批等方面有了依据，对未来制定和完善罕见病相关医疗保障制度也提供了参考。

此外，目录也将加速“孤儿药”在国内的上市，国内药企也将比以往更有积极性去自主创新研发“孤儿药”。

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