iPSC在商业化进程中面临的痛点及对策

2022年6月23日/医麦客新闻 eMedClub News/--自15年前发现诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cell, iPSC）技术以来，干细胞生物学和再生医学取得了重大进展。iPSC技术是指通过导入特定的转录因子将终末分化的体细胞重编程为多能性干细胞。

2022年6月25日（周六）18:00-21:00，医麦课堂联合众多大咖共话“iPSC来源细胞药物开发难点与对策”，邀请到安捷伦大中华区细胞分析事业部区域应用经理 周鑫、 中博瑞康（上海）生物技术有限公司董事长 魏东兵以及北京德恒（重庆）律师事务所合伙人 左玉杰，进行iPSC来源的细胞药物开发与法规等方向的解读，届时欢迎各位在线交流学习！

• 细胞疗法：iPSC正在各种细胞疗法应用中进行探索，目的是逆转机体损伤或疾病。
  
  
• 疾病建模：通过从感兴趣的疾病患者中生成 iPSC，并将其分化为疾病特异性细胞，通过这种方法，iPSC 可以“在培养皿中”有效地建立疾病模型，尤其有遗传因素疾病的iPSC细胞库，并分化为各种功能缺陷或病变的功能细胞，将大大提升疾病研究的效率，并且大幅度降低科研成本。

• 药物的开发和筛选：在常规的生物学与医学研究中，难以获得大量的人体病理性功能细胞，尤其是病变早期的功能细胞，因此传统的临床前研究往往依赖于动物模型、癌细胞株或少量人体原代细胞。大多数情况下，这些模型和人体病理生理状况有较大的差异，从而导致后续新药临床试验阶段的高失败率，造成研发的高投入，低产出。据统计，每开发一种新药，平均需要至少10年的时间，耗费至少130亿美金的费用。iPSC具有提供生物学同类的细胞类型的潜力，这些细胞可以用于针对各类组织细胞的化合物鉴定，化合物筛选，靶标验证，和作为新药发现的工具，以最低的成本获得最可靠的检测结果，筛选出对疾病治疗有效的候选药物及剂量范围。
  
  
• 个体化医学：使用CRISPR等基因编辑技术，可以在许多类型细胞中精确，定向地进行基因敲除或敲入，包括单碱基改变，纠正干细胞基因组内的基因差误。将患者iPSC与基因组编辑技术相结合，为个性化医疗增添了新的途径。
  
  
• 毒理学测试：iPSC可用于毒理学测试和筛查，即使用iPSC或其衍生的特定组织的细胞，通过活细胞来评估该组织的细胞对化合物或药物的安全性。