近200万一年的治疗费?这可能是肾病界花钱最多的一个--法布雷病!

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1. 及早开始ERT 

ERT无法逆转已经造成的器官损伤，所以，一旦器官功能严重受损，ERT就是无用的。欧洲法布雷工作组认为，终末期肾病和晚期心力衰竭的作用不大，不建议使用。这就是为什么一旦确诊法布雷病后就应该尽快开始进行ERT。

2. 做好长期治疗的准备

ERT需要终身治疗。中途停止可能会导致疾病症状复发。一次常规ERT疗程一般会持续几小时，通常每两周静脉注射一次。所以你需要与医生沟通双方都方便时间来就诊，安排治疗。而个性化的治疗计划可以帮助你组织治疗疗程并跟踪治疗效果。

3. 注意治疗效果

ERT不是一种治愈疾病的方法，而是一种有助于控制法布雷疾病症状的治疗方法。其治疗效果取决于多种因素，这些因素会因个体而异，如年龄、性别和法布雷病的类型。与医生沟通了解针对你个人情况ERT带来的益处。

4. ERT疗法不等于全部治疗

ERT疗法可以减轻神经疼痛和胃肠道症状，但是不能完全降低肾病和心脑血管进展的风险，因此其他的预防治疗和ERT同等重要：

高血压患者需要用RAS阻断剂或其他降压药控制血压，减少血压对肾功能的影响，必要时需要开始透析或者进行肾移植；

有严重心脏表现的患者需要治疗心力衰竭，植入心脏起搏器预防致命性心律失常；

慢性神经病痛可以用加巴喷丁止痛，避免使用非甾体抗炎（NSAIDs），因为这些药物往往无效，可能有肾脏毒性；

为预防缺血性脑卒中，可以用阿司匹林抗血小板治疗

5. 密切注意过敏反应 

ERT有时会引起过敏反应，因为你的身体“认为”这种酶是外来入侵者。反应可能有皮疹、发烧、荨麻疹或危及生命的罕见过敏反应。时刻监测自己是否出现此类症状，如果发现任何异常情况，应立即通知医生。

6. ERT治疗中的监测

预防性开始ERT治疗的无症状患者，每6-12个月做一次血常规和其他必要的检查。

肾病患者，每3-6个月评估一次尿蛋白和肾小球滤过率eGFR，治疗目标是将eGFR的下降稳定在正常水平。