▎药明康德内容团队编辑这是药明康德“让科学引领”血友病公益论坛系列报道的第4篇，共5篇。更多报道请参见“药明康德”公众号今日和昨日的其他内容7月18日，在药明康德血友病公益论坛上，公益论坛主席、药明康德副总裁、内容部负责人蔡辉博士与世界血友病联盟（WFH）副主席Glenn Pierce博士进行对话。50多年来，世界血友病联盟已涵盖全球140个国家，在改善和保障遗传性出血性疾病患者的救治方面处于全球主导地位。而作为一名严重的血友病患者，Pierce博士本人在生物技术研发行业拥有30多年的从业经验，曾在多家大型跨国药企担任血液学领域的重要负责人，参与推动了5款血友病疗法在创新合作下的诞生。在他看来，技术手段的进步正引领血友病的药物研发向治愈疾病发起挑战。那么，从治疗到治愈，实现这个飞跃还需要解决哪些问题？全球合作又将如何实现“救治所有患者”的愿景？Pierce博士的分享从多个维度，带来了别样的洞见。
蔡辉博士：Glenn，非常感谢您参加药明康德血友病公益论坛。您是一位知名的药物研发者，一位严重的血友病患者，也是一位在世界血友病联盟工作的重要倡导者。世界血友病联盟的愿景是“救治所有的患者”，这个愿景非常令人振奋。但我们同时也注意到，75%的出血性疾病患者无法得到有效的治疗，甚至根本得不到治疗。您的工作将如何改变这一现状？Glenn Pierce博士：非常感谢药明康德邀请我参加血友病公益论坛。在一些欧美国家，包括重组凝血因子和血浆衍生凝血因子浓缩物在内，患者已经能用上先进的血友病疗法。但这些国家只占全世界的15%到30%。在世界其他约70%的国家里，人们很少有机会接受治疗，很少有机会接触到大量血浆衍生疗法，也很少有机会用上重组DNA产生的凝血因子，因此有大量和血友病相关的过早死亡。那完全是另一幅景象。这正是世界血友病联盟尝试促进所有国家合作的地方。我们需要考虑改善全球患者的处境，尤其是加快资源较少国家的进步步伐。蔡辉博士：您提到可及性是主要挑战之一。从世界血友病联盟的角度来看，在全球范围内，哪些因素可能造成了可及性的问题？您能为大家介绍其中一些重要原因吗？Glenn Pierce博士：是的，可及性是一个很大的问题。如果一个医生无法获得疗法，他就不知道应当如何治疗血友病。这意味着，与资源更丰富的国家相比，资源有限的国家对疾病本身的处理方式是不同的，医生也需要教育。世界血友病联盟有一个人道主义援助项目，在全球约60-65个国家，每年治疗2万名患者。这个项目不仅为患者提供治疗，还教育他们如何更有效地管理出血事件，如何预防血友病致残，如何做手术来纠正血友病发生的关节损伤。这个人道主义援助方案提供了大量的..和教学机会，医疗保健专业人员以及血友病患者都会了解如何更好地管理疾病。蔡辉博士：不同的国家正在采用不同的治疗方案，对此您怎么看？Glenn Pierce博士：基因疗法的基础研究和过去50年取得的技术进步主要发生在发达国家，这些国家的基础科学有了长足进步，并应用于治疗血友病和其他出血性疾病上。这种情况可能会持续一段时间。可能还会有其他国家也加入到这个行列中来，进一步推进血友病的治疗。但对于全球很多国家而言，它们想要进行技术创新极为困难。我们需要把这些疗法带到这些国家，并且要采用灵活的方式，来..和教育这些国家的医疗健康从业者以及患者，告诉相关政府机构需要做什么，并与其展开合作，以推动基因疗法在这些国家的应用。目前，还没有任何一种针对血友病的基因疗法获得批准，这种疗法的“黄金期”尚未到来，我们需要未雨绸缪，现在就开始思考：如何在未来一二十年内提高基因疗法的可及性？目前大概有二三十种血友病药物，有能够购买使用这些药物的国家，也有无法用上这些药物的国家。我们的人道主义援助计划对20000名患者的治疗取得了一定成效，但是与发展中国家亟待治疗的那么多患者相比，不过是杯水车薪，要知道，这些患者如果得不到治疗，可能就会面临生命危险。我们需要不断努力，来缩小这道巨大的鸿沟。蔡辉博士：您能否与观众分享一下世界血友病联盟的规模？ Glenn Pierce博士：我们涵盖了世界上140个国家。我们在当地建立医生核心群体和患者核心群体，再将这两个群体共同形成一个组织。这样他们就能找到更多的患者，也找到更多对治疗这些患者感兴趣的医生。我们还帮助他们进行治疗中心的投资。我们与全球群体一道，共同努力改善血友病和其他出血性疾病患者的生活。蔡辉博士：作为这个组织的副主席，您的一天日常是如何度过的，又有哪些事宜最为优先？Glenn Pierce博士：目前，我通常每天都通过视频会议进行沟通和交流，内容包括世界血友病联盟的活动以及我所从事的生物医学研究工作。在疫情之前，我经常会前往不同国家，评估处于不同发展阶段的国家的需求，并提供..和教育。..和教育的内容不仅包括血友病和出血性疾病的治疗和管理，还包括研究。比如如何做流行病学研究，如何查找病例，如何识别有需求的患者以及背后的潜在需求，以及如何推动特定国家出血性疾病的诊疗发展。我们也会分享如何与不同公司合作。这不仅包括生产血浆和重组凝血因子的医药公司，也包括下一代的生物技术公司，这些新锐公司正在推进基因治疗和细胞治疗的前沿边界，带来蛋白质疗法之外的血友病治疗新方法。这些就是我的日常工作。蔡辉博士：您的工作中，我相信合作是一个重要部分。您是一名血液疾病医生、一名血友病患者，也是一名患者倡导者，在这个独特身份的视角下，您如何看待合作为疗法研发和患者诊疗带来的好处？Glenn Pierce博士：我时常觉得，我自身的多个角色之间也在合作。我的多重身份有助于我理解问题的多样性。但更重要的是，合作是世界血友病联盟和我们整个群体的基石。离开合作，我们寸步难行。我们有很多相关方参与其中，从政府到医疗服务提供者，从产业界到患者，再到保险机构，如果没有大家通力合作，我们不会取得已有的进展。在过去五十年里，作为一个群体，我们所取得的进步堪称奇迹。20世纪60年代，我们对血友病还束手无策，而今天我们拥有的疗法有潜力治愈疾病，能够长期解决患者缺失凝血因子的问题。展望未来，我认为合作将是血友病领域的关键。我们经常与医疗服务提供者、患者和产业界聚在一起，讨论合作，推动领域发展。这可以供许多其他罕见出血性疾病参考。蔡辉博士：非常感谢您的分享。合作非常重要。在全世界抗击COVID-19的当下，我们也已经看到，切切实实的合作可以带来巨大的进步，疫苗研发是一个例子。以往疫苗开发需要耗时多年，但在过去几个月里，COVID-19疫苗的研发已经取得了非常多的进展。在您看来，应对COVID-19的创新合作模式，对加快血友病或其他罕见病的研发有没有可借鉴之处？Glenn Pierce博士：在应对COVID-19上，我们已经做出了巨大的全球性努力，比如通过改善治疗让COVID-19患者有更好的生存机会，又比如疫苗研发。人们如果发现某种疗法可能有效，会很快公布这些结果，其他团队则在此基础上进一步验证。我认为这是疫情下前所未有的独特情况。人们合作投入了大量的金钱和资源来研发不同的疫苗。因为疫苗研发的方法有很多，我认为这是一件好事。我们不知道哪种疫苗会更好，所以我们不希望大家都在做同样的事。如果每个人都在研究15种不同的疫苗，那将大大增加我们研发出疫苗的机会。蔡辉博士：是的。我们再说回血友病吧。我知道您是一名血友病患者，而且已经治愈。这非常了不起，我们也为您感到高兴。您能否与我们分享您个人治愈的过程？Glenn Pierce博士：我治疗血友病的过程，实际上是在不断进行幸运的选择，为自己寻找最可能成功的机会。事实上，我12岁之前都没有任何治疗选择，只能整天坐在轮椅上。而随着凝血因子疗法的出现，我才能重新走路、逐渐康复起来。我是很偶然地治愈了血友病。我曾患有丙型肝炎，已经发展到晚期肝硬化，在12年前进行了肝移植。这并非为了治愈血友病，而是因为我的肝脏已经失去了功能。但肝移植后，肝脏会产生凝血因子VIII和凝血因子IX，血友病A或血友病B在移植后就有望治愈。这是一个非常好的“副作用”。这为我的生活带来了巨大的改变。我不必再每天担心我的病情，不用担心关节痛是不是出血、是不是需要接受治疗、能不能进行某种活动？我不再受束缚，完全摆脱了这些烦恼。我仍然有关节痛，也有终末期关节疾病，可能需要定期手术，但我不必担心出血风险。这种自由难以言喻。成功进行基因治疗的人将有这种感受。通过成功的基因治疗，体内产生足够水平的凝血因子，患者可以完全不再依赖凝血因子制品。在我看来，如果一款基因疗法能让患者不再出血，它就是成功的。蔡辉博士：谢谢Glenn，对于听众来说，您的经历非常有意义。观看本次公益论坛的观众里有很多的血友病患者及其家属，相信您的故事会让他们深受鼓舞。既然我们谈到治疗和治愈，您有什么想对他们说的吗？Glenn Pierce博士：我认为，所有受到血友病影响的人，都需要为治愈这种疾病做出自己的努力。治愈一直是很多患者的梦想，而想要到达治愈的彼岸，对每个不同的个体而言，都是一段不同的旅程。我们真正需要关注的是，我们如何将前沿疗法转化应用于发展中国家。我们需要确定基因疗法的递送途径，我们需要构建起支付机制，我们需要开发出更先进的制造技术，我们需要超越第一代AAV载体，将更好的基因疗法推向全球。最终，这就是我们的目标。这就构成了对血友病的全面管理，由始至终，如果我们能够治愈血友病A和血友病B，我们将开始进军其他出血性疾病治疗领域。蔡辉博士：对于这样的未来，我们充满着期待。最初，我们关注对所有人的治疗，现在我们还关注治愈的梦想。对于一些血友病患者，这一梦想已经实现了。但对其他很多人而言，还有很长的路要走。我们有朝一日是否可以治愈所有患者？它又要多久才可以实现？Glenn Pierce博士：我是个乐观主义者。我确实认为我们已经克服了血友病基因疗法的诸多挑战。然而，仍有一系列重大生物学挑战有待我们进一步攻克，只有在基因疗法取得更多技术进步后，我们才能在血友病治疗中广泛使用这种疗法。
这会是什么时候？尽管我手中没有预测未来的魔法水晶球，但考虑到过去50年所取得的巨大技术进展的速度，如果在未来的一二十年能继续看到这种技术进步，就能更好地治疗甚至治愈血友病。蔡辉博士：感谢您分享血友病治疗的全球现状和未来展望。这让我想起药明康德的愿景：让天下没有难做的药，难治的病。我们非常期待这一天的到来！再次感谢摩根士丹利、高盛、华泰证券、华兴资本、瑞银集团、启明创投、德勤、Zoom、血友之家、病痛挑战基金会、蔻德罕见病中心、医学界、新浪医药、奇点网、阿里健康、云鹊医、生物谷、领研网、医界等合作伙伴的支持。这是药明康德“让科学引领”血友病公益论坛系列报道的第4篇，共5篇。更多报道请参见“药明康德”公众号今日和昨日的其他内容
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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