北大血研所造血干细胞移植突破10000例 黄晓军:“北京方案”改变了人们对于白血病的看法

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近日,由国家血液系统疾病临床医学研究中心、北京大学血液病研究所(简称“北大血研所”)举办的主题为“破万为新生,创新因使命”的活动在京通过线上方式举行,以纪念该中心造血干细胞移植例数超过10000例。




40年,10000例


作为一种恶性血液疾病,白血病位居儿童恶性疾病死亡率的第一位、成人恶性疾病死亡率的第六位。


很多人谈“白血病”色变,认为白血病是无法治疗的。然而各类研究表明,治疗该病的最有效方法就是进行造血干细胞移植


简单来说,造血干细胞移植就是通过大剂量的化疗或放疗,尽可能的杀伤患者体内的异常细胞或肿瘤细胞,然后将提前采集的自身干细胞或供者干细胞通过静脉输液的方式回输至患者体内,重建造血功能和免疫功能。


血液系统恶性肿瘤,如急性白血病、慢性粒细胞白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等,以及某些血液系统非恶性肿瘤,如重型再生障碍性贫血、地中海贫血、遗传代谢病等都可以通过造血干细胞移植来治疗。


1964年,陆道培院士在北京大学人民医院完成亚洲第1例、全球第4例造血干细胞移植术,让一位身患再生障碍性贫血的护士重获新生,并创造了世界骨髓移植存活时间最长纪录。


1981年,在北大血研所成立的同一年,我国首例异基因造血干细胞移植在该所成功进行。2004年开始,北大血研所的黄晓军教授传承并带领团队创建首个非体外去T单倍型相合造血干细胞移植体系,即“北京方案”


移植数量的逐年增加也伴随着移植技术的不断迭代。移植供者从同基因的卵生同胞——配型全相合的异基因同胞(6个位点)——一个位点不合的同胞(5个位点相合)——再到父母和子女之间的单倍体互供(4个点、3个位点相合)——从同胞之间的互供到子女和父母之间的互供、再到旁系亲属间可以做供者……


截至目前,北大血研所已经完成了10000例造血干细胞移植,为10000个生命带来了希望。


而从0到10000,北大血研所走了40年。这个数字让北大血研所成为亚洲唯一达到此里程碑的骨髓移植中心。


北大血研所首任所长陆道培院士在纪念活动上表示,北大血研所的各项工作推动了中国乃至世界血液病事业的进展,希望新一代年轻人在黄晓军等人的带领下,敢于“冒险”拯救病人,让中国血液病事业走向更辉煌的未来。



20年前,他成为“北京方案”第一人


“不说了,不说了,看到黄所,我太激动了。”这是患者李实在纪念活动上反复说的话。2000年接受骨髓移植的李实是北大血研所原创医疗技术——“北京方案”的第一例患者。


屏幕上的李实看着状态很好,“20年了,我完全是个正常人,工作、生活一点也没落下。”李实笑着说。


在2000年被发现罹患慢性粒细胞白血病后,彼时40岁的李实并没有如愿等到合适的供体。“我大哥给我配的型,10个位点中仅有5个位点能配上。在那时候,即使在10个位点里能配上6个位点,也不符合做移植的条件。”李实说。


而当时,李实做了一个重要的决定:他选择相信北大血研所的新技术,相信“北京方案”,愿意与黄晓军教授努力地搏一回。


李实重获新生,踏踏实实地又过了20年。“出院一年,我就什么药都不吃了,包括抗排异药。没有北大人民医院的医护,没有“北京方案”,也就没有我的今天了。”李实如是说。


在这次的纪念活动上,黄晓军和李实时隔多年后再一次相见。


“谢谢你,李实,是你的信任让我们有了‘北京方案’的第一例患者,才有了后面千千万万的患者。”黄晓军激动地说。


黄晓军进一步介绍,从2000年开始,经过多年的探索与实践,目前,“北京方案”让患者的生存率从20%上升到70%。该方案也已经覆盖了中国95%、全球50% 以上的半相合移植病例,成为目前全球治疗白血病的主流方案。



将“北京方案”推至更广阔的世界


黄晓军表示,北大血研所在2019年一年的造血干细胞移植数量就已超过1000例,已经成为全球最大的异基因造血干细胞移植中心。同时,“北京方案”的关键技术也已经推广至全国百余家移植中心, 成为国内最大移植模式,并成功推广至美国、英国、法国、德国、意大利、澳大利亚、日本、韩国、以色列等几十个国家的临床中心。


“长久以来,全球的医学界都有‘HLA半相合不能做’的造血干细胞移植理念,这被认为是个‘禁区’。‘北京方案’扎实的数据让欧美国家逐渐接受了我们的技术,他们将‘北京方案’与本土技术相融合,形成新的融合方案,惠及全球每年新增的上百万恶性血液病人可以说,‘北京方案’改变了医学界长久以来的血液病移植治疗的习惯,也改变了大家对于白血病治不好的固有看法。”黄晓军自豪地说。


2018年、2019年数据表明,北大血研所移植后3年患者生存率已经高于美国最大的癌症中心MD安德森癌症中心的数据。


“‘北京方案’解决了供者来源匮乏这一世界性医学难题,让骨髓移植的供者范围从直系血亲扩大到叔表亲属,进入了‘人人都有移植供者’的新时代。然而,需要强调的是,‘北京方案’的命名并不意味着它只适用于中国人或亚洲人,‘北京方案’是全球血液病患者共同的财富,应被推至更广阔的世界。”黄晓军说。


“北京方案”简介


长久以来,造血干细胞移植被认为只能在HLA全相合的供受者之间进行,而HLA半相合是“移植禁区”,缺乏供者来源限制了造血干细胞移植的发展。


21世纪初,黄晓军教授带领团队挑战“移植禁区”,打破HLA全相合的限制,紧密围绕核心科学问题——免疫耐受和免疫重建,建立发展和完善形成了一个造血干细胞移植的新型体系,使移植可以在HLA半相合的亲属之间进行。


这一原创体系在2016年被世界骨髓移植协会正式命名为“北京方案”。该方案的多项关键技术推广至全国上百家中心, 及意大利、以色列、法国、韩国等国,使单倍型移植成为国内首位移植模式以及世界两大主流单倍型移植方案。


相关成果被美国、英国骨髓移植协会、美国国家癌症研究所等共28项国际指南或共识引用,开启了“人人都有供者”的新时代,挽救了无数的生命和家庭。


文:健康报记者  夏海波  通讯员  钟艳宇
编辑制作:胡彬
审核:方彤

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