GUCY2D基因疗法首次试验的这些初步结果令人鼓舞
LCA的这些分子亚型中,已成为基因特异性疗法的早期靶点的有三种。RPE65和CEP290这两种亚型在临床试验中的安全性和有效性,已有明确证据。但GUCY2D突变引起的LCA的临床试验结果至今未见有报道。
未治疗和治疗的患者眼睛的视力.
在此项研究之前,在早期的基因治疗临床试验队列中,只有另外两种分子形式的LCA有证据表明其视觉改善--RPE65和CEP290。大约12年前,在几乎同时进行的I/II期临床试验中,报道了3名患者的RPE65 LCA的基因增强治疗的首例人源性结果:安全。由CEP290突变引起的LCA形式在I/II期的基于基因的眼内治疗中也显示出足够的安全性。
经过十年的基因治疗临床试验,在这个治疗罕见且无法治愈的遗传性视网膜疾病领域的工作,几乎没有什么成功的消息。而I/II期GUCY2D-LCA视网膜下基因增强治疗试验的初始队列结果显示,该研究获得了“成功”(安全性和视力改善)。
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