[童心协力No.8]含多柔比星脂质体的联合方案助力儿童复发难治尤文氏肉瘤患者的生存获益

尤文氏肉瘤是儿童常见的骨或软组织来源的恶性肿瘤，复发难治性尤文氏肉瘤预后差，生存率低，初诊后24个月内复发的患者预后更差，5年生存率＜10%，缺乏特效的靶向药物，寻找有效的挽救化疗方案有可能进一步改善复发难治尤文氏肉瘤患者的生存。蒽环类药物是尤文氏肉瘤的主要化疗药物之一，但蒽环类药物累积量与充血性心力衰竭相关，左室收缩功能不全与肿瘤患者的生存密切相关。尤文氏肉瘤患者的一线治疗中蒽环类药物累积量多数≥300mg/m²。研究显示，蒽环类药物累积量在244-550mg/m²时，儿童比成人更容易出现蒽环类药物引起的心脏损伤。国内外研究显示，盐酸多柔比星脂质体与普通蒽环类药物相比，具有更高的疗效且更低的心脏毒性。因此，对于儿童复发难治尤文氏肉瘤患者盐酸多柔比星脂质体有可能是不错的选择。

目前，中山大学肿瘤防治中心正在开展一项盐酸多柔比星脂质体注射液联合环磷酰胺、长春新碱治疗进展、复发、难治儿童实体肿瘤的临床研究，该研究是采用3+3剂量爬坡的I期临床研究，探讨盐酸多柔比星脂质体联合CTX和VCR在复发难治实体肿瘤的安全性和有效性，目前已入组40余例患者，初步研究结果显示，该方案安全性良好，复发难治肉瘤患者有效率更高。本例为复发尤文氏肉瘤患者，满足入组临床研究条件，入组盐酸多柔比星脂质体30mg/m²剂量级别组，本例患者对多柔比星脂质体+CTX+VCR方案的疗效反应非常好，2程后疗效PR，为手术创造了机会，第3程化疗后该患者接受了手术切除复发灶，术后病理示未见肿瘤，切缘阴性，疗效达到了病理CR。该方案毒性耐受性良好，密切随访心电图、心功酶、心脏彩超，未出现心脏毒性。本例患者经过综合治疗后，目前肿瘤持续缓解，无瘤存活。

多柔比星脂质体联合环磷酰胺、长春新碱方案是复发难治性尤文氏肉瘤有效挽救方案，耐受性良好，良好的化疗效果有可能转化为复发难治尤文氏肉瘤的生存获益。